米ペンシルベニア大などのチームは15日、高アンモニア血症を起こす重い遺伝病の乳児に、ゲノム編集を使った治療薬を投与する臨床試験で一定の症状改善が見られたと発表した。乳児の遺伝子の特徴に合わせて薬剤を開発しており、米メディアは ...

【ワシントン共同】米ペンシルベニア大などのチームは15日、高アンモニア血症を起こす重い遺伝病の乳児に、ゲノム編集を使った治療薬を投与する臨床試験で一定の症状改善が見られたと発表した。乳児の遺伝子の特徴に合わせて薬剤を開発しており、米 ...

2023年11月22日、持続型LDLコレステロール低下siRNA製剤インクリシランナトリウム（商品名レクビオ皮下注300mgシリンジ）が薬価収載と同時に発売された。同薬は、9月25日に製造販売が承認されていた。適応は「次の（1）、（2）のいずれも満たす場合の、家族性高コレステロール血症、高 ...

高コレステロール血症治療薬「ベムペド酸」の製造販売承認申請について 大塚製薬株式会社（本社 : 東京都、代表取締役社長 : 井上眞、以下「大塚製薬」）は、本日、「ベムペド酸（一般名、以下「本剤」）について、「高コレステロール血症、家族性高 ...

【ワシントン共同】米ペンシルベニア大などのチームは15日、高アンモニア血症を起こす重い遺伝病の乳児に、ゲノム編集を使った治療薬を投与する臨床試験で一定の症状改善が見られたと発表した。 佐賀ゆかりのアーティスト出演佐賀市の森林公園で ...

【ワシントン共同】米ペンシルベニア大などのチームは15日、高アンモニア血症を起こす重い遺伝病の乳児に、ゲノム編集を使った治療薬を投与する臨床試験で一定の症状改善が見られたと発表した。乳児の遺伝子の特徴に合わせて薬剤を開発しており ...

2023年6月26日、高尿酸血症治療薬フェブキソスタット（商品名フェブリク錠10mg、同錠20mg、同錠40mg）の小児への用法用量が追加承認された。今回、承認されたのは小児の痛風、高尿酸血症に対する用法用量で、「通常、体重に応じてフェブキソスタットとして ...